細胞治療是什麼？與傳統藥物治療差異在哪？

近年來，先進醫療產品（Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP）不斷重塑臨床治療指引，各國對於細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）的法規框架亦逐漸成熟。美國FDA已於2022年將CBER下的OTAT升格為治療產品辦公室（OTP）；歐盟EMA依據ATMP法規（EC 1394/2007）持續推動集中審查制度；臺灣則於2024年6月三讀通過《再生醫療法》與《再生醫療製劑條例》（合稱「再生醫療雙法」），於2026年1月1日正式施行，標誌臺灣再生醫療邁入法制化新里程碑。

細胞治療的核心定義

細胞治療的核心定義為： 將人類自體（Autologous）或異體（Allogeneic）的活細胞，經過體外培養、擴增、活化或基因改造等程序後，再輸入患者體內，用於特定疾病的治療或輔助醫療應用。

以幹細胞來說，其作用機制可能包含免疫調控、分化為特定細胞、調節受損處微環境，以及歸航作用等，進一步參與組織修復與再生相關過程；免疫細胞則可透過辨識與攻擊病變細胞或癌細胞，應用於特定癌症治療領域。

細胞治療與傳統藥物有什麼不同？

和小分子化學藥物、生物製劑相比，細胞治療最大的不同在於：它不是單一成分或固定分子，而是具有活性的細胞產品。也因為細胞本身會受到來源、培養環境、製程條件與患者個體差異影響，因此在製造、保存、品質檢測與臨床應用上，都需要更嚴謹的規範與把關。以下整理3類治療產品的主要差異：

參考資料來源：FDA CBER 指引（21 CFR Parts 1271, 600, 601）；EMA ATMP 法規（EC 1394/2007）。

細胞治療技術有哪些？完整解析告訴你！

目前臨床應用與法規核准／開放的細胞治療，主要可分為免疫細胞療法與幹細胞療法，其中又以間質幹細胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）的研究與應用討論最為廣泛。

間質幹細胞的技術原理

MSC可取自骨髓、脂肪或臍帶等組織，屬於多功能 幹細胞。除了具備受損組織的修復過程外，MSC 更受到重視的原因，在於其旁分泌效應（Paracrine Effect）。它能釋放生長因子與外泌體（Exosomes）等物質，進一步參與免疫調節、血管新生與抑制纖維化等生理反應。

間質幹細胞的應用方向

在研究與臨床應用上，MSC常見於組織工程、免疫調節、神經與血管再生等領域，例如退化性關節炎軟骨修復、移植物抗宿主疾病（GVHD）、慢性中風、小腦萎縮症與阿茲海默症等相關研究方向。

近年也有越來越多討論聚焦於「無細胞療法」，以MSC衍生外泌體作為治療介質。研究指出，MSC外泌體在多器官修復領域具有發展潛力；相較於直接注入 MSC，外泌體也被認為具備較低的免疫排斥與致瘤風險。

臺灣目前開放哪些幹細胞治療應用？

依據臺灣《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》（簡稱《特管辦法》），目前已開放自體脂肪幹細胞應用於退化性關節炎、皮下及軟組織缺損等適應症；自體骨髓間質幹細胞則可用於退化性關節炎、慢性缺血性腦中風及脊髓損傷等適應症。

細胞治療產業面臨哪些限制與挑戰？為何需要關鍵原料？

隨著細胞治療技術持續發展，產業討論度不斷提升，但在走向實際應用與商業化的過程中，仍有不少現實面需要面對。細胞治療目前常見的3大挑戰如下：

•  高技術門檻與製造成本

活細胞產品不同於一般藥物，無法透過「終端滅菌」處理，整個製程必須在符合GTP或PIC/S GMP等級的無菌環境（Aseptic Processing）下進行。從環境控管、設備維護到人員操作訓練，每一環都需要投入相當成本。

• 批次間品質波動

細胞本身具有生物變異性。以自體細胞為例，會受到患者年齡、健康狀況與既往治療影響。因此，不同批次在存活率、純度與效價（Potency）等，可能出現差異；異體細胞或外泌體療法則與供體細胞來源密切相關。因此，選定起始細胞株尤為關鍵。

• 法規與臨床驗證要求嚴謹

相較傳統藥物，活細胞產品在安全性與品質上的審查更為嚴格。包括：美國FDA、歐盟EMA，以及臺灣TFDA，都有明確規範。以臺灣為例，《再生醫療雙法》明確規範，除恩慈療法與原特管辦法已核准項目外 ，所有再生醫療技術需經人體試驗後，才能進一步應用。

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細胞治療為何需要細胞關鍵原料？3大評估重點告訴你！

在細胞治療技術的製造流程中，起始原料涵蓋的不只是細胞本身，所謂起始原料，包含：捐贈來源細胞本身，以及培養基、細胞激素、生長因子等關鍵試劑。由於細胞產品無法完全去除製程中可能殘留的物質，故原料品質會直接影響最終產品的安全性與療效。

尤其當幹細胞作為起始來源時，捐贈者條件、組織來源、分離方式與培養代數，會直接影響下游衍生產品的生物活性與一致性。 可從以下3大重點進行評估：

1. 原料來源的安全性與法規遵循

無論是人源或動物源原料，都需具備病毒去活化或清除驗證，以及TSE／BSE相關證明。供應商通常需提供成分分析證明（CoA）、產地證明（CoO），並具備主檔案（Master File）登錄能力。若為幹細胞來源，捐贈者感染症篩檢與細胞庫溯源文件也不可少。

2. 無血清與化學定義培養技術

傳統含動物血清培養系統，可能帶來批次差異與免疫風險。目前多傾向採用無血清或無異種（Serum-free / Xeno-free）培養方式，以提升安全性。在幹細胞外泌體的提取中，需搭配高純化技術，例如超高速離心結合SEC層析法，並透過粒徑分布與表面標記（如：CD9、CD63、CD81）等指標進行品質確認，符合ISEV的MISEV指引。

3. 品質系統與國際標準

製造端是否具備完善品質系統，是評估的重要依據之一。常見如：ISO 13485或GMP認證，能反映製程管理能力。同時，原料相關的內毒素、黴漿菌與無菌檢測，也需符合USP、Ph. Eur. 或《中華藥典》等標準。

細胞關鍵原料CDMO推薦

當細胞治療技術從研究端走向實際應用的過程中，除了研發本身，細胞關鍵原料的穩定供應與製程能力，往往會影響整體進度。這時，選擇具備研發實力與合規產線的CDMO（委託開發與製造服務）夥伴，有助於協助團隊將技術轉化為更具落地性的產品。

國璽幹細胞建置符合國際PIC/S GMP規範的細胞製劑廠，將製藥等級的管理標準導入細胞關鍵原料供應與代工服務，協助合作夥伴在品質與流程上更安心。其服務特點如下：

• 高規格生醫級保養品原料供應：以幹細胞技術為基礎，提供外泌體、生長因子群等高活性衍生原料，並搭配完整的安全性與功效性的相關測試資料，讓品牌在開發機能性保養品時，能有更清楚的依據與方向。
• 再生醫學應用開發與細胞代工：服務範圍涵蓋自體與異體幹細胞的製程設計、放大生產與品質檢測，從細胞庫建立到最終產品放行，提供整合式支援，協助縮短開發時程，也有助於降低初期投入成本。

想進一步了解細胞關鍵原料或外泌體代工服務，可立即聯絡國璽幹細胞官方網站或企業專線聯繫，與技術團隊聯繫，取得符合自身需求的評估建議

參考資料

1. 立法院三讀通過「再生醫療法」開啟再生醫療新里程
2. 再生醫療雙法於2026年1月1日正式施行- 理律法律事務所
3. 《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》修正條文
4. Iglesias-López C, Agustí A, Obach M, Vallano A. A regulatory risk-based approach to ATMP/CGT development. Front Med (Lausanne). 2022;9:855100. doi:10.3389/fmed.2022.855100
5. Adelipour M, Lubman DM, Kim J. Potential applications of mesenchymal stem cells and their derived exosomes in regenerative medicine. Expert Opin Biol Ther. 2023;23(6):491-507. doi:10.1080/14712598.2023.2211203
6. Zhou X, Gu R, Han X, et al. Mesenchymal stem cell-derived exosomes: toward cell-free therapeutic strategies in regenerative medicine. World J Stem Cells. 2020;12(8):814-840. doi:10.4252/wjsc.v12.i8.814
7. Welsh JA, Goberdhan DCI, O’Driscoll L, et al. Minimal information for studies of extracellular vesicles (MISEV2023). J Extracell Vesicles. 2024;13(2):e12404. doi:10.1002/jev2.12404