今年3月，國璽幹細胞(6704)宣布提交慢性腦中風幹細胞新藥「思益優 (GXNPC1®)」的臨床三期試驗申請，並同步推進再生醫療雙法之有附款許可，爭取5年的暫時性藥證。國璽幹細胞董事長莊明熙表示，有附款許可為臺灣再生醫療產業帶來全球競爭力，但法規框架仍需更明確，才能真正幫助業者，特別是適應症認定、製造規範以及外泌體(或稱胞外體)等面向。
針對再生醫療產品的有附款許可(Conditional approval，或稱附款許可)，目前僅有日本和臺灣實施。在此制度下，針對危及生命或嚴重失能疾病的再生醫療產品，可在完成臨床二期試驗、展現安全性與初步療效後，再經審議委員會核准，給予附款許可，讓患者得以盡早接受治療。
不過，附款許可並不等同於正式批准，再生醫療業者仍需以臨床三期試驗證明療效，以利後續取得正式藥證。根據我國再生醫療製劑條例，附款許可的有效期間為5年，期滿不得展延。
危及生命或嚴重失能認定標準需明確 以免增添開發變數
莊明熙回顧，國璽在2011年從保健品轉型、積極投入幹細胞新藥開發，過程最困難的就是法規監管和人體臨床試驗，「一旦投入就是燒錢的開始，所以必須慎選適應症。」
以國璽的公司規模，他優先考慮的是臺灣患者族群大的疾病，例如肝硬化、膝骨關節炎、糖尿病、腦中風，並同步開發風險較低的自體細胞療法，以及可規模化生產的異體細胞療法。
不過，莊明熙直指，自從再生醫療雙法在2024年中通過已經一年半，但迄今有哪些疾病屬於危及性命、哪些屬於嚴重失能，仍是由再生醫療諮議委員會審議，當前並無公佈明確的規定。
「慢性病有很多種，造成健保支出和政府負擔的程度不一；另外，即使是癌症，不同期別的癌症，其危及生命的程度也有差別。如果沒有明確的規定，可能會讓業者無所適從，或是開發到後期才發現不符合附款許可申請，資金一旦燒完，開發就只得中斷！」莊明熙說。
.jpg)
莊明熙：臺灣的醫療應該要走在世界前端！
此外，莊明熙也指出，再生醫療雙法針對細胞治療產品製造的規範亦有待完善，特別是自體細胞治療，該適用藥品的優良製造規範(GMP)，或是人體細胞組織優良操作規範(GTP)即可？
莊明熙認為，對於自體細胞治療產品而言，雖然GMP是藥品的黃金標準，但建置成本極高，以此規格要求客製化、少量生產、單次成本高的自體細胞治療，極可能就會影響到業者投入的意願，進而使得環境不利於自體細胞療法的發展，對於小規模的細胞治療開發業者，在製造規範明朗之前，也只能先賭其中一個方向去建置。
對於潛在商機最大、也是國內再生醫療產業最期待的異體細胞療法，莊明熙也認為，即使再生醫療雙法子法已經公布，目前的配套仍有完善空間，法規的不確定性影響到的不只是業者的開發進程，也會影響到投資人的意願。
針對未來趨勢，莊明熙也提及，許多再生醫療業者在開發細胞治療產品之餘，都接著投入細胞衍生物——外泌體的產品開發。然而，雖然臺灣目前外泌體/胞外體在化妝品的討論度高，對於外泌體藥品開發在國內仍主要在輔導階段。
「其實，外泌體在安全、倫理、免疫、療效都和幹細胞遇到的挑戰很像，如果有明確的法規環境，不僅未來能夠更快投入臨床試驗，看準外泌體趨勢的投資人，也會更願意加入這股浪潮。」莊明熙說。
最後，莊明熙呼籲，「臺灣在醫療上面，應該要走在世界前端！再生醫療是未來必然的產業趨勢，非常有機會成為臺灣繼半導體業之後的第二隻腳，期待臺灣的法規應該要有更明確的標準，讓業者可以有所適從。」
(報導 / 環球生技 吳培安)