國璽專欄

幹細胞治療是藥品還是技術?

在台灣，幹細胞治療可以被拆分為「藥物角度」和「技術角度」，這也對應目前台灣制定「再生雙法」的管轄範圍，「再生醫療法」著重於細胞治療技術的臨床使用安全與追蹤管理，以及施用醫師的資格與責任；「再生醫療製劑條例」則偏向監管細胞治療藥品的製程、品質、與上市許可。

 
簡單來說，若幹細胞治療採用創新性的技術強化細胞（如：特化細胞、基因工程細胞等），幹細胞本質已經超出原有的表現特徵，這類產品具備產品層面獨占性的技術與資料，就會以藥品去做申請。相較於單純細胞技術，細胞治療藥品的審查會更嚴格，包含：PIC/S GMP 產線生產、藥理/毒理報告、CMC 製程文件、與臨床試驗驗證安全與有效性，這類完整產品（包含劑型、配方、數據、註冊檔 dossier、專利保護）才有機會往海外進行授權與拓展合作，比起細胞治療技術代工有很大的不同。

 
因此，我們從上述的說明可以得知，「細胞治療技術」與「細胞治療產品」具有完全不同的定義，也顯現進行細胞治療產品開發的公司，具備深厚的技術底蘊。

外泌體治療？診斷？是什麼意思？

近期外泌體已經成為再生醫學的新寵兒，在醫美、化妝品、醫藥領域都掀起浪潮。外泌體的技術現在主要分成「診斷型」和「治療型」兩種。其中，診斷主要是用在體外診斷醫材 (IVD) 用途，可以從人的血液和尿液中分離出外泌體，在早期就去監測疾病的進程與狀態；治療用途則應該注重的是品質管控 (QC)，涵蓋細胞來源、製造場域規格、囊泡特徵、無菌試驗、黴漿菌檢測、內毒素檢測、外源性病毒檢測、效價分析等。尤其對於微生物的檢測，方法學上更應該以臨床標準（如：中華藥典、USP）確保品質才能信賴。

 
由上述資訊得知，外泌體的品管很重要，必須審慎判斷良好製程控制、具備 GMP 規格臨床場域、臨床標準品管，經過處理的產物，才能多一份保障。

參考資料

1. 再生醫療法
2. 再生醫療製劑條例
3. 衛生福利部 - 人體細胞之外泌體使用於化粧品審查
4. 衛生福利部 - 外泌體檢測技術在癌症診斷之應用與法規考量
5. 衛生福利部 - 細胞外囊泡製劑製造與管制之研發策略指導原則_第二版